Стартовали испытания лекарства от карликовости

Началось испытание нового средства, которое может помочь детям с генетическим расстройством, провоцирующим карликовость.

 

 Ахондроплазия является заболеванием, вызванным генетической мутацией. Этот наследственный недуг провоцирует нарушения в процессах энхондрального окостенения, в результате чего развивается карликовость.

 

 Американская компания BioMarin разработала новый препарат, который проходит тестирование в Австралии, США, Франции и Великобритании. В новом препарате ученые использовали природный человеческий пептид, регулирующий рост костей. Исследователи сначала проанализируют рост больных детей 4-9 лет, а потом займутся оценкой самого препарата.

 

 Ученые надеются, что им удастся подавить чрезмерно активный мутировавший ген у пациентов. Кроме проблем с позвоночником, людей с этим диагнозом мучают боли в коленях, тазобедренных суставах. Лекарство призвано не только подарить людям с мутацией нормальный рост, но и исключить необходимость проведения операций на суставах и позвоночнике.

 

http://www.medicinform.net