• Главная
  • ЛЕНТА НОВОСТЕЙ
  • АРХИВ НОВОСТЕЙ
  • Показы мод
  • Выставки
  • Тренинги и семинары
  • Реклама
  • Контакты
  • RSS feed
  • Издается с 17 октября 2006 года

  • Генная терапия помогает в лечении синдрома Санфилиппо
    Опубликовано: 2019-05-19 16:10:36

    Синдром Санфилиппо типа А, или мукополисахаридоз типа IIIА (MPSIIIA) – это нейродегенеративное заболевание, вызванное мутацией гена, кодирующего фермент сульфамидазу.

    Мутация в этом гене приводит к дефициту сульфамидазы, которая играет важную роль в расщеплении глюкозаминогликанов.

    Если эти вещества не разрушать и не удалять, то они накапливаются в клетках и вызывают нарушение функций органов, преимущественно мозга.

    Детям, родившимся с такой мутацией, обычно ставят диагноз в возрасте 4-5 лет. Они страдают нейродегенерацией, которая вызывает умственную отсталость, агрессивность, гиперактивность, нарушения сна, потерю речи, проблемы с координацией движений. Больные погибают в подростковом возрасте.

    Команда ученых, возглавляемая директором Центра животных биотехнологий и генной терапии CBATEG Фатимой Бош, разработала генную терапию, которая способна излечивать синдром Санфилиппо, по крайней мере, в экспериментах на животных. Доклинические исследования на мышах и собаках завершились успешно.

    Лечение заключается в однократном хирургическом вмешательстве, во время которого в спинномозговую жидкость вводят аденоассоциированный вирусный вектор. Вирус, который абсолютно безвреден, генетически модифицирует клетки головного и спинного мозга, чтобы они вновь смогли вырабатывать сульфамидазу. Затем вектор продолжает распространяться по органам и тканям, повсеместно исправляя генетический дефект (к примеру, в печени).

    Как только активность фермента восстановлена, уровень глюкозаминогликанов постепенно возвращается к норме, отложения в клетках исчезают, уменьшаются признаки нейродегенерации и поражения других органов. В результате поведение животных возвращается к норме, а продолжительность жизни практически не отличается от здоровых животных. В то время как больные мыши жили всего 14 месяцев, мыши после генной терапии могли прожить столько, сколько их здоровые сородичи.

    Этот уникальный исследовательский проект был осуществлен UAB и фармацевтической компанией Esteve. Подробнее о результатах экспериментов и их перспективах можно прочесть на сайте издания The Journal of Clinical Investigation.

    medbe.ru



    Внимание!!! При перепечатке авторских материалов с Pannochka.net активная ссылка (не закрытая в теги noindex или nofollow, а именно открытая!!!) на портал "Издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет Pannochka.net" обязательна.


    ООО "Мегапрайм груп" (Megaprime Group LLC)
    Тел. +380-50-441-7388; ICQ: 390513874
    Электронная почта проекта: info@pannochka.net. Корпоративные контакты: info@megaprime.com.ua, www.megaprime.com.ua
    Партнеры: E-NEWS.com.ua, E-FINANCE.com.ua, NEBOLEY.com.ua, AgriNEWS.com.ua, Bookmarket.in.ua
    megaprime.com.ua
    bigmir)net TOP 100
    Яндекс цитирования
    Яндекс.Метрика
    © ООО "Мегапрайм груп". Все права защищены.
    При использовании материалов сайта в печатном или электронном виде активная ссылка на pannochka.net обязательна. Мнения авторов могут не совпадать с позицией редакции. За содержание рекламы ответственность несет рекламодатель. Права на информацию, представленную на pannochka.net, принадлежат ООО "Мегапрайм груп".