Благодаря введению в глаза копий генов, оживляющих светочувствительность клеток, хирургам из Оксфордского университета удалось спасти от слепоты 6 человек при помощи однократной инъекции.
Первыми, кому сделали операцию, стали люди с генетическим заболеванием сетчатки глаза – хороидеремией. Это наследственная дистрофия сосудистой оболочки глаза, обусловленная отсутствием одного гена в Х-хромосоме. Основными симптомами являются прогрессирующая ночная слепота и концентрическое сужение полей зрения. Так как у мужчин имеется лишь одна Х-хромосома, заболеванию подвержены только они. В итоге к 40-60 годам большинство пациентов настигает слепота.
Однако генная терапия сумела восстановить зрение у людей, страдающих от дегенеративных заболеваний глаз. После проведения операции у пациентов остановился процесс атрофии. Лечение не только не имело никаких побочных эффектов, но и привело к улучшению зрения испытуемых. Спустя полгода после доставки гена восстановление зрения наблюдалось у всех пациентов. Более того, у них развилась повышенная чувствительность к свету.
На данный момент были прооперированы лишь пациенты с этим редким заболеванием, однако врачи надеются на то, что их технология сможет помочь и людям с другими генетическими заболеваниями, которые приводят к слепоте.