Две редких наследственных болезни, одна из которых убивает детей в течении первых нескольких лет жизни, теперь подвергаются лечению при помощи генной терапии.

Прошедшие лечение генной терапией дети с расстройствами, получают новые здоровые гены взамен ошибочных. Результатом оказалось улучшение состояния больных или даже полное выздоровление. Дети совершенно не испытывали никаких побочных эффектов.

Одно расстройство под названием метахроматическая лейкодистрофия вызывает накопление жирных кислот в мозге, что приводит к расстройству когнитивного аппарата и затем смерти. Исследованию подверглись трое детей с таким заболеванием от 7 до 15 месяцев. Полноценных симптомов они не показывали из-за молодого возраста.

Один из детей подвергся генной терапии и в три года проявил полноценные языковые навыки и уровень IQ, в то время как двое других, не подвергшихся лечению, были неспособны разговаривать и ходить.

Генная терапия была также использована для лечения трех детей с синдромом Вискотта-Олдрича. Это расстройство имунной системы, вызванное мутациями в гене WAS. Люди с такими заболеваниями подвержены повышенному риску возникновения инфекций. Дети, получившие лечение, полностью выздоровели уже к 20-30 месяцам жизни.

Инф. newsland.com