В Институте биологических исследований Солка был сделан шаг по созданию комбинации генной терапии и плюрипотентных (выращенных) клеток.

Еще десять лет назад ученым удалось вырастить стволовые клетки в чашке Петри, а сейчас они собираются лечить наследственные заболевания еще до их клинических проявлений.

Они сосредоточились на анемии Фанкони - генетической болезни, снижающей иммунитет, приводящей к кислородному голоданию и образованию тромбов. В одном из разновидной болезни гены часто нарушают работу костного мозга, стимулируя развитие лейкоза. Даже после трансплантации риск рецидивов остается очень высоким.

Взяв образцы волос и кожи у пациентов, ученые исправили дефектный ген, применяя методы генной терапии, и запрограммировали клетки к делению по методу плюрипотенции. Для этого они применили факторы транскрипции, OCT4, SOX2, KLF4 и cMYC, и, оказалось, что новые клетки вовсе не отличались от нормальных и здоровых.

Пересадив клетки в нужную среду, они обнаружили, что таким образом можно вырастить новые клетки крови, нехватка которых очевидна при гибели костного мозга.

«Мы не вылечили человека, но вылечили его клетки», - комментируют авторы. Однако они уверены в том, что смогут справиться с заболеванием.

Основным препятствием все же является повторное развитие опухоли в первые месяцы после лечения.