Ученые из Рочестерского медицинского центра сумели заблокировать генетический дефект, связанный с мышечной дистрофией.

Они применили синтетическую молекулу для уничтожения измененного генетического материала и восстановления клеточной активности.

Дистрофическая миотония – дегенеративное заболевание, связанное с истощением и ослаблением мышц. В настоящее время не существует методов лечения этой болезни.

Генетический дефект, связанный с ней, был обнаружен еще в 1992 году, но десятилетия понадобились на изучения его работы на молекулярном уровне. Основную роль в болезни играет РНК - универсальная молекула, которая подобна ДНК. Она передает генетическую информацию от ядра к телу клетки для производства белков. Каждый ген производит свою собственную РНК, каждая РНК – генетически подобна гену.

Генетический дефект приводит к производству ядовитой РНК, которая сдерживает определенные белки и приводит к нарушению электрических импульсов в мышцах.

Синтетическая молекула (morpholino oligonucleotide), которая имитирует сегмент генетического кода, цепляет ядовитую РНК и нейтрализуют ее неблагоприятные эффекты. Ученые ввели молекулу мышам и, тем самым, улучшили работу их мышц и зафиксировали повышение проводимости электрических сигналов.

Источник